2019年2月28日,是第11个国际罕见病日(Rare Disease Day)...
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     罕见病,指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。具有“流行率很低、很少见”的特点,多为慢性、严重性疾病,常危及生命.
     罕见病,并不“罕见”!
     据世界卫生组织的统计,全球约有5000-8000种罕见病。尽管单一疾病的患者人数不多,但当这些患者聚在一起,总人数将接近4亿——每15个人里,就有一名罕见病患者。

 与普通人相比,TA们“生而不凡”...


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     2018年5月22日,国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录,目录首批纳入了包括肌萎缩侧索硬化症、先天性肌无力综合征、先天性脊柱侧弯、系统性硬化症等在内的121种罕见病。

     罕见病种类繁多,临床表现复杂多样,导致诊断难、治疗难,国内医生对罕见病的诊治尚缺乏足够认识,常常导致患者难以得到及时诊治。国家卫生健康委员会近日印发通知提出,遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网,其中四川省的省级牵头医院为四川大学华西医院。
     成都(康景生物)区域细胞制备中心与四川大学华西医院风湿免疫科合作开展脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植治疗罕见病中系统性硬化症患者,治疗后患者的疾病活动度、皮肤受累、肢端微循环均得到改善,并促进了患者血管新生。
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案例分享

干细胞疗法在其它罕见病上的应用:

Ihab Hajjar等人首次开展了基于干细胞的疗法来进行的临床研究,他们评估了异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果,结果表明利用干细胞疗法治疗阿尔兹海默氏症是安全且有效的。

Jorge Aceves Ruiz等人利用干细胞产生多巴胺的神经细胞,激活有震颤性麻痹或帕金森氏病症状大鼠大脑生成多巴胺,这或有望帮助治疗帕金森氏病。
《Journal of Parkinson's Disease》:干细胞疗法有助于缓解帕金森症。

Ericka Simpson等人通过研究发现,干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者是安全的。
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     罕见病已经成为了人类医学面临的最大挑战之一,面临着病无所医,医无所药的窘境。但是,干细胞技术的发展,已经改变了越来越多的罕见病的治疗格局,例如多糖贮积症和克罗恩病等罕见病已经有获批上市的干细胞疗法可用。同时,治疗罕见病的一些干细胞疗法已经进入到了临床后期阶段,例如针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法距离临床应用越来越近。

2019年,干细胞将会给越来越多的疾病带来新希望!

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